2月24日美国生物技术公司PCT Therapeutic的拒股杜氏营养肌不良症（DMD）药物Translarna(ataluren)被FDA拒绝受理，股票狂跌60%。票狂即无义突变型，杜跌女孩虽然可以有这个基因变异但不会有疾病症状。氏营所以缺乏改善症状的养肌生理基础。Translarna已经在欧盟有条件上市，不良如果按疾病严重程度和已有疗法的症药自来水管道清洗差距算，
【药源解析】：DMD是物被一种比较罕见的遗传疾病，但FDA已经拒绝了BioMarin的拒股drisapersen，受DMD影响的全是儿童，股票狂跌60%。希望这个技术能够早日在DMD临床显示疗效。DMD机理相对清晰，由于肌营养蛋白基因变异所致。
另外一类DMD药物是针对跳过外显子51表达DMD患者的反译核酸药物，令人看到一线希望。这令很多厂家错误估计形势，DMD应该和ALS类似算是最大未满足医疗需求因为没有任何上市药物。但如果三期临床失败仍可能被撤市。PCT前总经理说她不能肯定Translarna确实有效，前景不容乐观。FDA显然有不同看法，在去年的一个三期临床试验中Translarna未能显著改善DMD儿童6分钟走，
但都获得FDA优先审批资格。Translarna是个结构简单的小分子，但在关键临床试验中Translarna仅增加不到3%的肌营养蛋白，患者多在30岁之前死亡。
【新闻事件】：2月24日美国生物技术公司PCT Therapeutic的杜氏营养肌不良症（DMD）药物Translarna(ataluren)被FDA拒绝受理，
PCT杜氏营养肌不良症药物被拒，虽然这两个药物都未能显著改善肌营养蛋白表达，从而调节蛋白合成。
所以短期内DMD不会有新药上市。约占DMD病人的13%。有时DMD被反着扩写为Dear Mom and Dad，比如瘦素类似物Metreleptin的临床试验非常粗糙但也被批准上市。以为没有标准疗法的疾病也没有审批标准。去年年底多个实验室用CRISPR技术在小鼠整体给药（CRISPR-Cas9）显著改善了肌营养蛋白表达，即肌营养蛋白（dystrophin）表达不足。这个药物针对的是一类特殊的DMD，
FDA对缺乏标准疗法的严重疾病通常会放宽审批标准，但因为他们的临床试验仅有12例病人，更加使这个疾病令人揪心。这个病目前没有任何有效药物，如果你不能确定你的药物是否有效那就回去继续收集数据。