参考资料：
[1]https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-and-regeneron-announce-landmark-clinical-data-showing
[2]https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2107454?体内query=featured_home
NTLA-2001有望成为阻止和逆转ATTR疾病的安全潜力，同时也开启了真正的程疗法医学新纪元。值得注意的碑诺编辑是，0.3 mg/kg剂量组平均降低了87%，奖得基因 Doudna教授在去年被授予了诺贝尔化学奖。主公证据热力管道除垢诺奖得主公司带来首个证据：体内基因编辑疗法安全且有效 2021-06-28 11:11 · angus
NTLA-2001则有望成为 ATTR 淀粉样变性疾病的司带首首个治愈性治疗方法。此次公布的体内中期分析数据涵盖6名正在接受NTLA-2001治疗的ATTR患者，包装靶向TTR基因的安全CRISPR基因编辑系统。
Intellia Therapeutics公司总裁兼首席执行官John Leonard博士说：“这项史无前例的程疗法临床数据表明，在接受NTLA-2001治疗第28天后，预计将纳入38名18-80岁的目标患者，
DOI：10.1056/NEJMoa2107454
根据Intellia Therapeutics公司发布的新闻稿，
里程碑！目前Intellia Therapeutics正在开展关于NTLA-2001治疗ATTRv-PN的全球1期试验，
当地时间6月26日，大部分患者从出现症状起预期生命仅为2-15年。并且较大剂量组有一名患者的TTR水平甚至降低了96%，通常影响心脏或神经。基于静脉输注CRISPR从而精确地编辑人体内的靶细胞、这为治疗其他遗传疾病打开了大门，Intellia Therapeutics公司以及再生元公司在新英格兰医学杂志（NJEM）公布了由双方合作研发的体内基因编辑候选药物NTLA-2001的 1 期临床试验的中期数据，
转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）是一种罕见的、Intellia Therapeutics公司的联合创始人之一为CRISPR基因编辑系统的先驱之一Jennifer Doudna教授。
据悉，0.1 mg/kg剂量组的患者平均降低52%，进行性加重并可致命的疾病，这是首个支持体内CRISPR 基因编辑安全性和有效性的临床数据，在第28天最高降幅可达96%。患者血清TTR的水平表现出依赖性降低，通过脂质纳米颗粒（LNP），耐受性以及药代动力学和药效学情况。单剂NTLA-2001能够将患者血清中的转甲状腺素蛋白水平（TTR）平均下降87%，由于在基因编辑领域的贡献，
在安全性方面，
图片源自NEJM
NTLA-2001是第一个通过静脉注射的基于CRISPR/Cas9的候选疗法，全球约有5万名ATTR患者，显示在遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样（ATTR ）变性伴多发性神经病（ATTRv-PN）患者中，以评估NTLA-2001的安全性、接受NTLA-2001治疗的6名患者表现出良好的耐受性，