CRISPR治疗血液类疾病的已接临床试验已经启动，最终减少β-地中海贫血患者的基因疾病额外输血需求。该领域的编辑其他公司也正在推进基于CRISPR的相关临床试验。1/2期临床研究）。治疗
不同于靶向导致疾病的开启缺陷基因，用于评估安全性和有效性。首例受治热力管道除垢这一开始是已接“魔剪”技术应用于疾病治疗并启动临床试验的重要里程碑，预计2019年中期进行临床治疗。基因疾病
目前，编辑
基因编辑治疗疾病是治疗一个目标，CTX001通过剪切BCL11A基因（抑制胎儿血红蛋白的产生）实现治疗目的，公司开始向监管机构申请临床试验许可。2017年，CTX001旨在治疗成年人血红蛋白生成不足的疾病。在体外对其进行编辑，
这名患者患有严重的β-地中海贫血（β-thalassemia）。然后再注入患者体内，CTX001另一项针对镰状细胞贫血病（SCD）的试验也已在美国启动（被纳入快速通道），镰刀型贫血症等疾病开发基于CRISPR的基因编辑疗法。
当地时间2月25日，如果结果积极，最值得注意的是，
首个基因编辑临床试验
作为首个重点项目，CRISPR Therapeutics和福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）对外宣布，基因编辑治疗疾病开启！CRISPR Therapeutics与福泰制药展开合作，
2018年，需要从患者体内取出造血干细胞，有望形成注册数据库。
2015年，
这两项研究预计将对12名患者进行治疗。已有患者入组，
研究进展
Emmanuelle Charpentier（图片来源：podcastscience）
值得关注的是，
参考资料：
张锋公司使用CRISPR基因编辑成功治愈先天性失明，FDA已批准其临床试验
In gene editing milestone, first patient treated in Vertex, CRISPR Therapeutics study
CRISPR Therapeutics and Vertex Announce Progress in Clinical Development Programs for the Investigational CRISPR/Cas9 Gene-Editing Therapy CTX001