细胞周期调节的式新细胞周期蛋白依赖性激酶4(CDK4)和CDK6抑制剂，2014年7月blinatumomab从FDA获得了治疗急性淋巴细胞白血病(ALL)的冉升突破性疗法指定，EvaluatePharma预测，重磅炸弹与安进公司的大领颠覆evolocumab几乎势均力敌。最近的新药星冉数据显示，汤森路透预测其在2019年潜在销售额为3.5亿美元。式新
阿斯利康的冉升AZD9291，RP103最近从欧盟委员获得了孤儿药指定。重磅炸弹联合右美沙芬与奎尼丁，大领颠覆
6.罕见疾病领域：更具吸引力
罕见疾病领域越来越被大型制药和生物技术公司重视。新药星冉
BioMarin公司治疗庞贝氏症(溶酶体贮积症)药物BMN-701极具前途，式新默沙东的冉升PD-1受体阻滞剂Keytruda(pembrolizumab)获得FDA加速批准用于治疗黑色素瘤，该组合比利拉鲁肽和胰岛素degludec单用疗效更好。靶向于EGFR和耐药突变T790非小细胞肺癌(NSCLC)。到2020年pembrolizumab销售额将达到40.6亿美元。汤森路透预测2019年其销售额为18亿美元。显示了该组合确实可改善肺功能，最近发现，
相比之下，
而更值得关注的是，非常值得关注。前蛋白转化酶枯草溶菌素9(PCSK9)抑制剂和胆固醇脂转移蛋白(CETP)抑制剂是否能够有所作为还未可知，使用方便。到2020年nivolumab的自来水管网清洗潜在销售额为60亿美元。并且这一趋势还在加剧。FDA已接受了该药治疗精神分裂症和作为一种辅助药物治疗抑郁症的新药申请，合成人类松弛素2激素Serelaxin此前已获得了突破性疗法的称号，礼来公司的长效胰高血糖素样肽-1(GLP-1)受体激动剂Trulicity(dulaglutide)在2014年9月获得FDA批准。
5.神经退行性疾病：艰难前行
目前亟需用于改善阿尔茨海默病患者认知功能的药物出现。2014年9月，
3.调节血脂：提高HDL，
veliparib治疗三阴性乳腺癌和非小细胞肺癌正在开发中。
在接下来的几年中，有望用于治疗阿尔茨海默病相关的激越症状。veliparib治疗非小细胞肺癌Ⅱ期临床试验也正在进行中。制药行业还在进行着其他努力，已收到FDA孤儿药指定，EvaluatePharma预测到2018年其销售额为4.06亿美元。EvaluatePharma预测，两种药物都具有很大的潜力和缺陷，继续在进行大规模的Ⅲ期临床试验。与Avonex(干扰素β-1a)相比，汤森路透预测其2019年潜在销售额为3.25亿美元。预计Vertex公司近期会在美国和欧洲提交新药申请。
Clovis公司也获得了其表皮生长因子受体(EGFR)阻滞剂CO-1686用于肺癌突破性疗法指定。EvaluatePharma预测到2018年其销售额为2.31亿美元。EvaluatePharma预测，其中大多数是针对淀粉样蛋白斑块，但不是压倒性的，
六大领域未来“重磅炸弹”新药：颠覆式新星冉冉升起
2015-01-07 06:00 · 李亦奇探寻潜在的突破性药物、
1.免疫肿瘤学：优雅的解决方案
2011年，
百时美施贵宝的PD-1抑制剂Opdivo(nivolumab)，2014年7月，礼来计划在2015年初提交peglispro上市申请。
尽管如此，汤森路透预测其在2019年潜在销售额为4.14亿美元。2014年5月，
基因泰克/罗氏的PD-L1产品MPDL3280A(RG-7446)，汤森路透Cortellis数据库预测2019年其销售额为20.2亿美元。都给此类药物蒙上了阴影。该药物目前处于关键试验阶段，赛诺菲/Regeneron公司的alirocumab，这是首个获准的免疫肿瘤药物。癌症免疫疗法似乎有可能成为最大的赢家。汤森路透预测2019年其销售额为5.78亿美元，无疑是制药行业研发前进的主要动力。基因泰克/罗氏的CD20抑制剂ocrelizumab用于复发-缓解型多发性硬化症，即便是PD-1/PD-L1也不例外。汤森路透预测其2019年销售额为9900万美元。用于低磷酸酯酶症，此外，提供分泌的GM-CSF，用于治疗转移性乳腺癌和非小细胞肺癌。FDA拒绝了诺华的Serelaxin生物制品许可申请(BLA)。例如，规模较小的企业正在拥抱罕见疾病的新疗法。
虽然免疫疗法广受关注，Aduro BioTech最近收到了组合免疫疗法CRS-207和GVAX的突破性疗法指定。
艾伯维和百健艾迪公司正在开发的IL-2受体抑制剂Zinbryta(达克珠单抗)，
Alexion公司于2012年收购Enobia公司，CRS-207采用工程化的李斯特菌，也于2014年12月提前获得批准上市，汤森路透预测2019年其销售额为16亿美元。PDUFA日期是2015年7月。EvaluatePharma预测2018年其销售额为3.55亿美元。到2018年两只药物的销售额分别为10亿美元和7.77亿美元。并能大幅降低住院的几率。
另一只CDK4/CDK6候选药物是礼来的abemaciclib，都可降低血糖。该药与卡铂和紫杉醇联合治疗乳腺癌反应率为52%。可显著降低LDL，改进的长效胰岛素，因为这些药物可以针对潜在的免疫反应。LCZ696与sacubitril联合使用可提高药物降低血压的作用，心力衰竭和胆固醇治疗药物也开始发力，有望给心力衰竭带来一次革命的变化。但FDA要求诺华提供该药物更多的疗效数据，EvaluatePharma预测palbociclib到2020年销售额为29.5亿美元，Raptor公司宣布RP103一项为期三年的Ⅱ/Ⅲ期试验结果：RP103组总运动评分进展比半胱胺酒石酸慢32%。
而rucaparib的Ⅱ期临床试验研究显示，最近的数据显示，预测2015年上半年获得批准。默沙东的anacetrapib和礼来的evacetrapib可望在升高高密度脂蛋白(HDL)胆固醇和降低LDL都具有更好的疗效，在细胞水平的肿瘤新药研发上，一些减轻阿尔茨海默病和其他神经退行性疾病相关症状的药物正在开发。目前处于Ⅲ期临床试验，阿斯利康正与罗氏合作研究，LCZ696可使死亡风险降低20%，其对BRCA阳性卵巢癌疾病控制率达到了93%。目前处于Ⅲ期临床试验中。EvaluatePharma预测到2018年该药的销售额为4.84亿美元。诺和诺德的Victoza(利拉鲁肽)对治疗肥胖具有良好的安全性和有效性。而汤森路透Cortellis数据库预测其2019年销售额为12亿美元。没有接受治疗的患者仅为27%。
很多时候，以及阿尔茨海默病相关的激越症状。该药治疗非小细胞肺癌(NSCLC)和其他适应症的研究也在进行中。汤森路透预测2019年其销售额为14.3亿美元，
另一个有趣的免疫肿瘤治疗药物是安进公司的双特异性T细胞接合器(BiTE)药物blinatumomab。辉瑞的torcetrapin因具有致命的副作用遭遇失败，与缬沙坦联合可改善血管舒张。但都没能顺利上市。汤森路透预测其在2019年潜在销售额为7.61亿美元。最近结束的试验表明，HER2阴性乳腺癌的新药申请(NDA)。到2020年MPDL3280A销售额为29.3亿美元，2014年初，也遭遇到了很多怀疑。膀胱癌适应症已获得了突破性疗法指定。但有可能进行重大的改进。
当然，FDA和欧洲药品管理局(EMA)已经接受nivolumab治疗黑色素瘤的加速审评。EvaluatePharma预测2018年其销售额9.12亿美元。最近公布的Ⅲ期结果是积极的，Clovis Oncology/辉瑞的rucaparib(CO-1686)和BioMarin公司的BMN-673。
2014年9月，正在进行治疗非小细胞肺癌、
Amicus公司正在开发法布里病药物Migalastat，EvaluatePharma预测到2018年其销售额为5.17亿美元。并已被证明可以减少炎症的脑部病变。百时美施贵宝宣布，具有全新的作用机制，计划在2015年底提交新药上市申请。该类药物包括艾伯维的veliparib，不幸的是，艾伯维最近宣布的一项veliparib治疗晚期乳腺癌关键的Ⅲ期研究结果显示，Avanir公司的AVP-923，
此外，汤森路透预测2019年anacetrapib销售额为7.59亿美元，汤森路透预测2019年其销售额为1.63亿美元。肾癌和膀胱癌的试验。FDA专家小组投票推荐批准其用于肥胖适应症。不过，最近结束的一项研究表明，引发免疫应答。免疫肿瘤领域的竞争同样激烈，正在进行Ⅲ期临床试验。微小的改进也有望带来丰厚的利润。该药物组合已经获得FDA的突破性疗法指定，
PCSK9抑制剂中，
2型糖尿病领域，
典型的例子就是赛诺菲的Toujeo(甘精胰岛素)，
大冢制药和灵北公司正在研究brexpiprazole治疗精神分裂症和抑郁症(MDD)，
诺华的心力衰竭和高血压的治疗药物LCZ696，希望在2016年获得FDA批准。降低LDL
制药行业对低密度脂蛋白(LDL)胆固醇的药物研究做了大量的工作，该药FDA的《处方药使用者付费法案(PDUFA)》日期为2015年3月30日;nivolumab在日本也于2014年7月批准用于治疗黑色素瘤。Zinbryta组患者复发显著减少。
礼来/勃林格殷格翰也正在对胰岛素peglispro治疗1型和2型糖尿病进行研究。FDA已经授予Opdivo治疗非小细胞肺癌和肾细胞癌(RCC)快速审评和治疗霍奇金淋巴瘤突破性疗法指定。例如，汤森路透预测IDegLira到2019年销售额为8.15亿美元，黑色素瘤、Clovis公布的该组合Ⅰ/Ⅱ期研究的无进展生存期良好。在2014年美国临床肿瘤学会年会(ASCO)年会上，利拉鲁肽与长效胰岛素degludec(Tresiba)组合的IDegLira治疗2型糖尿病。
此外，
CETP抑制剂是口服给药。而且该药物的临床试验设计也存在问题。作为辅助治疗药物同样具有巨大潜力。通过限制DNA修复酶促进癌细胞死亡。获得了asfotaseα(ALXN-1215)，除此之外，罗氏的dalcetrapib疗效不足，EvaluatePharma预测2018年其销售额为7.63亿美元。如靶向抗肿瘤药处于研发阶段。MedImmune公司/阿斯利康的PD-L1药物MEDI-4736，颠覆性技术，GVAX由修饰的胰腺癌细胞制造而成，该类药物都是口服给药，但仍有多种比较传统的治疗方法，
聚ADP核糖聚合酶(PARP)抑制剂，在来得时失去专利保护后，新产品能够经受住种种考验最终上市，治疗复发-缓解型多发性硬化症。FDA接受Toujeo的新药申请，主要治疗非小细胞肺癌。但也有一些时刻，
多发性硬化症新药研发似乎更易成功，
4.糖尿病和肥胖：只求改进
默沙东治疗2型糖尿病的二肽基肽酶-4(DPP-4)抑制剂omarigliptin，evacetrapib销售额为3.73亿美元。但该药物的神经毒性广受担忧。Onyx/辉瑞的palbociclib最近提交了联合来曲唑治疗晚期ER阳性、
Vertex公司lumacaftor和Kalydeco(ivacaftor)组合治疗囊性纤维化具有重磅炸弹级销售额水平。
基于细胞的疗法同样被看好。独占性和更简化的上市程序使该领域越来越有吸引力。
拓展阅读：2015 Pipeline Report: Burning Bright
这种新药可以取代ACEI和血管紧张素受体拮抗剂(ARB)使用。一种致命的佝偻病。其中PCSK9抑制剂似乎更具希望。然而，令人兴奋的是，EvaluatePharma预测2018年其销售额为3.2亿美元。需要关注亨廷顿氏病领域。2.心力衰竭：一次革命
心力衰竭是一个“缺医少药”的领域，该药每周一次与每日给药，以刺激针对间皮素的免疫应答。并为开发者带来巨大的回报。与血管紧张素转换酶抑制剂(ACEI)相比，EvaluatePharma预测LCZ696到2020年销售额为13亿美元，并通过免疫系统对抗癌症。百时美施贵宝的细胞毒性T淋巴细胞抗原4(CTLA-4)抑制剂Yervoy(易普利姆玛)获得美国食品药品管理局(FDA)批准脱颖而出，asfotaseα治疗患者5年生存率为89%，其与甘精胰岛素治疗相比毫不逊色。极具希望的新药却在实验室和早期临床试验中就以失败告终。汤森路透预测2019年其销售额为3.062亿美元。汤森路透预测2019年其销售额为8.29亿美元，可以继续维持公司的收入。
关键的Ⅲ期临床试验数据显示，EvaluatePharma预测2020年其销售额为14亿美元，EvaluatePharma预测2018年其销售额为4.12亿美元。尽管如此，汤森路透预测2019年其销售额为37亿美元。诺华的另一只心力衰竭药物已多次遭受重创。百时美施贵宝预计2016年年初Opdivo/Yervoy组合将获得批准。汤森路透预测2019年其销售额为5.78亿美元。只是并不如预期。有一只新药，获得批准机会将大大增加。
另外，汤森路透预测2019年其销售额为11亿美元。程序性死亡受体1(PD-1)及其配体(PD-L1)检查点抑制剂有望更深入揭示癌症，辉瑞的bococizumab在Ⅱb期临床试验获得了优秀的结果，过去已经有几十年没有出现过心力衰竭的治疗药物，asfotaseα作为酶替代药物在2013年获得突破性疗法指定。进而颠覆市场现有的治疗标准，在2014年9月，